ACE-031: Perfil Científico

Qué es ACE-031

ACE-031 es una proteína de fusión recombinante que actúa como inhibidor de miostatina y se investiga en el contexto de la pérdida y atrofia muscular. Combina el dominio extracelular del receptor de activina tipo IIB humano (ActRIIB) unido a la porción Fc de una IgG1 humana, funcionando como receptor señuelo soluble (ligando-trampa). Compuesto para investigación (RUO). Evidencia: identidad confirmada por ficha analítica del lote.

Mecanismo en investigación

ACE-031 se comporta como un receptor señuelo soluble (ligando-trampa). Al presentar en la circulación el dominio extracelular del receptor ActRIIB, secuestra a la miostatina (GDF-8) y a otros ligandos de la superfamilia TGF-beta, como GDF-11 y activina, impidiendo que se unan a los receptores ActRIIB de la superficie celular ( PMID 23169607 ). La miostatina funciona como un freno fisiológico sobre el crecimiento del músculo. Al bloquear esta señalización negativa, en modelos y en ensayos tempranos se ha observado una tendencia hacia el aumento de masa y fuerza muscular ( PMID 27462804 ).

Nivel de evidencia: mayormente preclínica (modelos celulares y animales); extrapolación a humanos limitada.

Perfil farmacocinético

Su administración es subcutánea . En un estudio de dosis única ascendente se reportó una vida media aproximada de 10 a 15 días , con una farmacocinética lineal en la relación dosis-respuesta dentro del rango evaluado (PMID 23169607). En los ensayos, la dosificación se aplicó cada 2 a 4 semanas . Estos datos provienen de investigación temprana y no deben interpretarse como parámetros clínicos establecidos.

Qué se ha estudiado

La evidencia disponible es preliminar y limitada . ACE-031 alcanzó fase clínica temprana con dos estudios principales: uno de dosis única ascendente en mujeres posmenopáusicas sanas (PMID 23169607) y un ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de dosis múltiples ascendentes en niños ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) (PMID 27462804). En el estudio en voluntarias sanas se observaron aumentos en masa magra (3.3%) y en volumen del muslo (5.1%) a dosis única (PMID 23169607).

Importante: ningún dato de investigación equivale a una indicación clínica. No es consejo médico.

Ficha técnica

Nombre INN

Ramatercept

Código de desarrollo

ACE-031

CAS

1169766-01-1

Referencias

• ACE-031, a soluble activin type IIB receptor, increases muscle mass and strength in the common marmoset (Callithrix jacchus) (Cadena SM et al. · PloS one · 2026) PMID 41686840.
• Gel Electrophoretic Detection of Black Market ACE-031 (Reichel C et al. · Drug testing and analysis · 2025) PMID 40312924.
• Myostatin inhibitor ACE-031 treatment of ambulatory boys with Duchenne muscular dystrophy: Results of a randomized, placebo-controlled clinical trial (Campbell C et al. · Muscle & nerve · 2017) PMID 27462804.
• A single ascending-dose study of muscle regulator ACE-031 in healthy volunteers (Attie, et al. · Muscle & Nerve · 2013) PMID 23169607.
• ACE-031, a Soluble Activin Type IIB Receptor, Increases Muscle Mass and Strength in the Common Marmoset (Callithrix jacchus). (Cadena SM, et al. · bioRxiv · 2025) PMID 41256654.
• Skeletal Response to Soluble Activin Receptor Type IIB in Mouse Models of Osteogenesis Imperfecta. (Jeong Y, et al. · J Bone Miner Res · 2018) PMID 29813187.
• Soluble Activin Receptor Type IIB Improves Muscle Regeneration Following Crotalus atrox Venom-Induced Damage. (Sonavane M, et al. · Toxins (Basel) · 2025) PMID 39998076.

Manejo y almacenamiento

Reconstituir el liofilizado con agua bacteriostática. Conservar liofilizado a -20 °C y reconstituido a 2-8 °C. Ver la guía de reconstitución para el protocolo. Producto exclusivamente para investigación.